『コンパニオン診断薬及び関連する医薬品に関する技術的ガイダンス等について』
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http://www.pmda.go.jp/kijunsakusei/file/companion/companion20131226.pdf
事務連絡
平成25年12月26日
厚生労働省医薬食品局審査管理課
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コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の取扱いについては、「コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請に係る留意事項について」（平成25 年７月１日付け薬食審査発0701 第10 号厚生労働省医薬食品局審査管理課長通知）等において示されているところですが、今般、独立行政法人医薬品医療機器総合機構は、コンパニオン診断薬及び関連する医薬品を開発する際の考え方や留意点を記した技術的ガイダンス及びそのQ＆A について別添１及び別添２として取りまとめましたので、報告します。
なお、本ガイダンス及びQ＆A は、現時点の科学的知見に基づく基本的考え方を取りまとめたものであり、必ずしもこれらに示した方法を固守するよう求めるものではありません。
1.1. 背景
科学技術の発展によりヒトゲノムやプロテオーム解析が進展することなどに伴い、疾病に関わる生体内分子の特定や解析が進んできている。
現状では、悪性腫瘍の増殖等に関連する標的分子が特定されつつあり、その発現や変異等を前提とした医薬品の開発研究等、生体内分子すなわちバイオマーカーを活用して医薬品の投与対象患者を特定するなどの、いわゆる個別化医療が近年進展してきている。
そのような中で、「国民の健康寿命の延伸」等の観点から平成25 年6 月14 日に閣議決定した「日本再興戦略」の「戦略市場創造プラン」において個別化医療の推進について言及されるなど、政府としても積極的に取り組む姿勢が示されている。
個別化医療の中でも、疾患等に関連するバイオマーカーを利用して医薬品の投与対象患者を特定する場合、当該医薬品使用の前提として体外診断用医薬品（以下「体外診断薬」という。）を使用することとなるが、このような治療薬の選択等に用いられることにより個別化医療に資する体外診断薬を｢コンパニオン診断薬｣と呼ぶ。
当該医薬品の有効性及び安全性は、コンパニオン診断薬の性能に直接的な影響を受けるものである。
したがって、当該医薬品の有効性及び安全性並びにそのコンパニオン診断薬の性能を確保しつつ、当該医薬品及びコンパニオン診断薬を医療現場で同時に利用可能とするためには、医薬品及びコンパニオン診断薬双方の開発者が開発の留意点を共有して適切な連携を図るとともに、承認審査に際しても必要な連携を図ることが重要である。
コンパニオン診断薬に関する基本的考え方については、「コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請に係る留意事項について」（平成25 年7 月1 日付け薬食審査発0701 第10 号厚生労働省医薬食品局審査管理課長通知。以下「課長通知」という。）及び「コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品に関する質疑応答集（Q&A）について」（平成25 年7 月1 日付け厚生労働省医薬食品局審査管理課事務連絡）に示されている。
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●コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請に係る留意事項について
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http://www.pmda.go.jp/kijunsakusei/file/guideline/new_drug/companion-ryuui.pdf
●コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請に係る留意事項（PDF形式）PDF形式質疑応答集（Q&A）
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http://www.pmda.go.jp/kijunsakusei/file/guideline/new_drug/companion-ryuui.pdf
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1.2. 目的
本ガイダンスは、バイオマーカーに関連した医薬品及びコンパニオン診断薬の開発にあたり、双方の開発者がそれぞれの開発に際して留意すべき点など、現時点における具体的な技術的事項を整理することで、当該医薬品及びコンパニオン診断薬のより円滑な開発及び承認審査の実施を目指すものである。
具体的には、コンパニオン診断薬に関連する医薬品の臨床試験に関する留意点及びコンパニオン診断薬のバリデーション実施時期などに関する考え方、並びにコンパニオン診断薬の臨床的意義及び同等性の評価に関する試験の考え方などについて示す。
なお、承認審査にあたっては、必ずしも本ガイダンスに示す方法の固守を求めるものではなく、これら医薬品又はコンパニオン診断薬の開発者等は、必要に応じて個別に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下「PMDA」という。）と適時適切に相談することが望ましい。
