ＩＣＨのガイドラインで「 小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンス 」というのが下記にあります。
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http://www.pmda.go.jp/ich/efficacy.htm
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http://www.pmda.go.jp/ich/e/e11_00_12_15.pdf
以下、ＩＣＨのガイドラインから重要な個所を抜粋します。
２．２ 小児用製剤
小児に対して正確な投与を可能にし，コンプライアンスを高めるためには小児用製剤が必要である。
経口投与では，各国において異なった種類の製剤，味や色が好まれるであろう。
様々な製剤，例えば液剤，懸濁剤やチュアブル錠が種々の年齢の小児患者に対し必要もしくは望まれる。
これら種々の製剤において異なる薬物含有量が必要となることもある。
代わり得るドラッグデリバリーシステムの開発も考慮すべきである。
注射用製剤では，投与量が正確かつ安全に投与されるような適切な濃度の製剤を開発すべきである。
一回使用のバイアルとして供給される医薬品については，適切な一回投与の包装形態を考慮すべきである。
ある種の添加物によっては，その毒性は小児の年齢群間又は成人との間で異なることがある。
例えばベンジルアルコールは早産児で毒性が発現する。
医薬品の有効成分や添加物によっては，新生児に対する医薬品の適切な使用のために，新たな製剤や既存の製剤の希釈に関する適切な情報が必要となるであろう。
製剤の添加物やバリデーション手順の受入れに関する国際的調和により，各国の小児集団に対しても適切な製剤が使用できるようになるであろう。
２．３ 臨床試験の開始時期
臨床開発の過程における小児臨床試験の開始時期は，医薬品，対象疾患の種類，安全性に関する考慮，そして代替治療の有効性と安全性に基づくであろう。
小児用製剤の開発は困難で時間を要することがあるので，医薬品開発の早期から小児用製剤の開発を考慮することが重要である。
２．３．１ 主として小児患者又は小児患者のみを対象にする医薬品
この場合，すべての開発計画は，通常成人で得られる初期の安全性及び忍容性データを除いて，小児集団を対象に実施される。
成人での試験で有益な情報がほとんど得られないか，成人に対して不適当なリスクを生ずるような医薬品については，初期段階から小児集団でのみ臨床試験がなされるのは適切であろう。
例としては，早産児の呼吸窮迫症候群に対するサーファクタントや小児集団に特有な代謝あるいは遺伝性疾患を対象とした治療が挙げられる。
２．３．２ 成人及び小児患者の重篤な又は生命を脅かす疾患の治療を目的とした医薬品（これまで治療法がないか，あっても選択肢が限られている場合）
重篤な又は生命を脅かす疾患に対し，当該医薬品が治療上重要な進歩をもたらす可能性がある場合には，小児の臨床試験は，早期に開始することが望まれる。
この場合，医薬品の開発は初期の安全性データと有益性の可能性を示す合理的な根拠を評価した後，小児集団における開発が早期に始められるべきである。
小児臨床試験の成績は，承認申請資料の一部となるべきものである。
これが可能でない場合，小児の成績が得られていないことの妥当性を詳細に示すべきである。
２．３．３ その他の疾患や病態の治療を目的とした医薬品
通常，小児患者に使用されるであろうが前項に比べ開発の緊急性が低い医薬品の場合，小児での臨床試験は開発のより後期に開始されるであろう。
あるいは安全性上の懸念があるならば，成人において十分な市販後の経験を積んだ後に実施される。
企業は小児臨床試験の明確な計画と開始時期の理由を持つべきである。
小児集団におけるこれらの医薬品の臨床試験は通常，成人での第２，３相試験以降に開始されるであろう。
ほとんどの場合，承認申請時は小児に関するデータは非常に限られたものであるが，市販後には，より多くのデータが期待される。
多くの新規化合物では，成人での第Ⅰ相や第Ⅱ相の試験において有効性が示されなかったことや許容しがたい副作用を有するため，開発中止となる。
それゆえあまりに早期に臨床試験を開始することは，なんら有益性のない化合物を小児患者に不必要に曝露させることになる。
重篤でない疾患の場合であっても，当該医薬品が小児集団に対し多大な治療上の進歩を示すなら，臨床試験は開発段階の早期に始められるべきであり，申請時に小児の成績が提出されることが期待される。
成績が得られていない場合は，その妥当性を詳細に示すべきである。
このように臨床試験の開始時期を決定するにあたっては，注意深くベネフィット／リスクと治療の必要性を勘案することが重要である。
う～～～ん、頭で考えているだけだと、難しすぎるぞ～～！！
これはやっぱり、一度、小児の治験を担当するプロジェクトマネジャーになるべきだね。
