本当に、ゲノム創薬は功を奏しているのだろうか？
最近、治験では、「将来のために」ということで、患者さんの血液を採取して、「ゲノム解析」のためだけに、調査を追加している治験もある。
けれども、それはあくまでも「今後の研究のために」であり、即、治験のデータ解析に使います、というものではない。
ヒトのゲノムが全て解析された2002年の頃、僕たちのような多少なりとも「創薬」に絡んだ仕事をしている人たちは、「まぁ、それはそれで進歩だけれど、全ゲノムが解析されても、それが来年にでも新薬の開発に繋がることはまず、無いだろうね」と思っていた。
でも、一般の人、特に自分や家族が遺伝子関連の難病の方たちは、「すぐにでも、この病気を治してくれる新薬」を期待していた。
でも、残念ながら、僕たちの科学は、まだ、そこまで進んでいない。
それは、2002年でも、2012年でも、大差がない。
ここに興味深い、小文がある。
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「創薬研究の難しさ」
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●「創薬研究の難しさ」
以下、引用。
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軽々しく新薬開発などと言うのは問題だと，杉村隆国立がんセンター名誉総長に話したら「西村君，気にする事は無い．あれは短歌の枕詞の様なもので，誰も本気にしていないよ．」と言われたのを思い出す．
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そうなのだ。
これが、本当のことを知っている科学者の本音だ。
さらに引用。
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これまでの何十年にも亘る生化学，分子生物学の研究が基礎となって，画期的な新薬が沢山生まれた事は事実であるが，だからと言って，そのペースでこれからも新薬が生まれるであろうか？
ゲノム創薬とか，分子標的治療，トラスレーショナルリサーチ，オーダーメイド治療などと，キャッチフレーズは流行っていても，実際にそのような研究が画期的な新薬に結びついた例は少ない．
がんの領域で言えば，ヒト慢性骨髄性白血病に対するグリベック位である．
創薬研究は総合科学である．
すなわち，ターゲット分子の同定，それを標的とするin vitro 評価系の確立と化合物のスクリーニング，最適化合物の有機合成，薬理動態の研究，実験動物を用いた副作用の研究，遺伝子改変マウスなどを用いた薬効の確認など，一連の研究を緊密な連携の下に遂行することにより，初めて臨床開発への候補品が選ばれる事になる．
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がんの分野の新薬と言えば，大鵬薬品の白坂哲彦博士を中心として生まれたS-１が挙げられる．
何十年にも及ぶ地道な，且つ執念とも言うべき研究の成果である．
これは所謂分子標的薬では無い．
やたらと流行を追うので無く，各人が自分の研究を地道に進めて行けば，その内のどれかが，何時か新薬の開発に結びつくのでは無いだろうか．
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そのとおり！なのだ。
どんなに科学が発展しても、基本は、「地道な研究」なのだ。
そんな地道な研究の末に、臨床に上がってきた新薬の卵のデータを治験で集める、それは、まるで「非科学的」な「モニタリング」に頼っている。
GCPをまともに知らないモニター。（そんな人が全てとは言わないが）
日常診療の片手間に治験をやっている臨床医。（そんな人が全てとは言わないが）
システマチックになっていない治験の手続き。
ヒエラルキーと力関係が未だに残る「医師」と「モニター（製薬会社）」。
それでいて、新薬の開発費の８０％を占める「金のかかる治験」。
接待を要求する医師。（そんな人が全てとは言わないが）
鉛筆で予めCRFにデータやコメントを記載し、それを医師になぞらせるモニター（製薬会社）。（そんな人が全てとは言わないが）
僕は時々、自分の無力感を感じる（そりゃそうだ。それが事実なのだから。）
それは、何故かと言えば、ゲノム創薬だろうと、抗体医薬品だろうと、最後は「力任せ」の治験に頼らざるを得なく、モニター、CRC、治験責任医師、治験事務局、という人たちの絶えざる努力でしか、治験が成り立たないからだ。
EDCだろうが、リモートSDVだろうが、e-CTDだろうが、最終的にはそれに関係する「人の質」に頼っている。
そういう人たちの質を上げる方法は「研修」でカバーできるのだろうか、と考えてしまう。
でも、「きっと、無理だ」と思っていると、仕事にならない。
「ゲノム創薬」が、まだまだ、発展途上だと知っていても、「患者の苦しみ」のためには、僕たちは前進するしかないのだ。（どちらに進めば、それが「前進」なのかさえ定かではないが。）
科学はどんなに発展しても「万能」ではない。
そして、そんな科学を発展させるのが、人間の力と知恵だ。
いつまでも泥臭い治験でいいのだろうか？
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●医薬品ができるまで（治験に関する話題）
