ポストゲノムとは？
ヒトゲノム計画で解析された遺伝子情報を活用する研究は、ポストゲノムと呼ばれている。
その中心となっているのがヒトゲノムの情報を基に病気や病態に効果を示す画期的な医薬品をつくり出すゲノム創薬だ。
現在、ポストゲノムには、①cDNA解析、②バイオインフォマティクス、③プロテオーム解析という3つの方向性が示されている。
●cDNA解析は、細胞分裂の際に遺伝子が作り出すコピー（cDNA）を使用して、DNAそのものの遺伝子機能を解析しようというゲノムの基礎的研究。
●バイオインフォマティクス（生命情報科学）は、DNA配列、アミノ酸配列、タンパク質立体構造などの情報をデジ照るデータ化して、コンピュータ上で医薬品の開発を行うための研究。
●プロテオーム解析は、病気のヒトの細胞と、その人が健康なときの細胞の中のタンパク質（プロテオーム）の解析比較を行うことで、病気の発症に関係したタンパク質を発見しようという研究。
ゲノム創薬を実現するためにこれら3つの研究は重要な役割を果たしているが、その成果の応用分野として、①SNP（スニップ）と②DNAチップと呼ばれる分野の研究がある。
DNAの鎖が4つの塩基で構成されているが、この配列の一部に個人差があることがわかっており、この変異部分をSNP（スニップ）という。
個人の特性や体質の違いはこのSNPによって決定され、個人や民族特有の病気の発症にもSNPが関与していると考えられており、ゲノム創薬の基盤を支える重要な研究となっている。
二番目のDNAチップとは、シリコンチップや硝子盤の上に整列、固定された一本鎖DNAのこと。
簡単にいえば、SNP解析に伴う遺伝子の鑑定や病気に関連する遺伝子などが研究しやすいように処理したDNAの標本だ。
このように、ゲノム創薬は、今後も新たな研究分野を創出しながら、進展していくと考えられるのだが・・・・・・。
本当に、そうだろうか？
人間のゲノムが解析された頃、これで画期的な新薬ができる、個人に合わせたテーラーメイドの医療を提供できる、と大騒ぎしたが、で、今の現状は？
確かに、ハーセプチンやグリベックの例はある。
乳癌に使われるハーセプチンという薬剤は、乳癌に過剰発現する遺伝子がつくるHER2という受容体（タンパク質）に対するモノクローナル抗体。
慢性骨髄性白血病に使われるグリベックという薬剤は、9番染色体と22番染色体が相互転座してできる遺伝子がつくるBcr-Ablチロシンキナーゼというタンパク質に対する阻害薬であり、腫瘍の原因遺伝子を標的として開発されたなかでは、初めて臨床で有効性を示した化学物質として歴史に残る薬剤だ。
創薬には、臨床試験まで含めると、15年かかるといわれており、多大なコストとリスクを伴う。
第1相から第3相までの臨床試験のコストは100億円に近く、しかも成功の確率は2％程度といわれている。
この確率を飛躍的に高めて知的な創薬を行うことが重要だ。
そのため、大学・研究所、製薬企業、さらにはベンチャーを含めたゲノム創薬のための協力が必要
なかでも、基礎研究で得られた発見を診断や治療に結びつけるトランスレーショナル・リサーチが重要だ。
詳細は下記、参照
↓
●「ゲノム創薬時代における日本の創薬型製薬企業の研究開発マネジメントのあり方について」
●「よくわかるバイオ・ゲノム」
●週刊「モニターとＣＲＣのためのＧＣＰメルマガ」
●日刊「モニターとＣＲＣのためのＧＣＰメルマガ」
●医薬品ができるまで（治験に関する話題）
